当中国创新药走向全球，如何以全球标准开发、以临床价值赢得合作、惠及全球患者？
上海2026年11月2日 美通社 －－ 2026年10月31日，以“聚力铸金 赛领未来”为主题的第三届金赛药业研发日在上海举行。本届研发日集中回应三大问题：金赛正在解决哪些临床难题？靠什么持续做出差异化创新？又将如何与全球伙伴共同做大创新价值？
金赛药业第三届研发日现场
01 源自中国，走向世界 金赛研发战略进入价值兑现期
研发日现场，长春高新总经理，金赛药业创始人、总经理、首席科学家金磊博士系统回顾了过去一年的研发成果。过去，金赛药业围绕生长激素建立起覆盖广泛、纵深渗透的商业渠道；如今，聚焦巨大未满足的临床需求，公司正在构建多产品、多领域、全球化的研发体系。围绕这一目标，金赛药业已从单一依赖生长激素，拓展为覆盖儿童健康与生长发育、女性健康、痛风与风湿免疫、肿瘤、过敏与脱敏五大治疗领域的产品矩阵。
在生长发育领域，作为国内生长激素领域的先行者，金赛药业持续迭代产品，向超长效、口服制剂及更多儿童发育相关疾病延伸；在痛风与风湿免疫及肾病领域，以金蓓欣®为核心，深挖IL－1通路在多种炎症性疾病中的治疗潜力；在肿瘤领域，同时布局支持治疗与靶向治疗，沿ADC、小分子、放射性配体等技术路径拓展；在过敏与脱敏领域，金赛药业有望成为新的领导者，在推进安脱达®、安立闪®等产品商业化的同时，将创新管线延伸至特应性皮炎、荨麻疹和哮喘等更多过敏性疾病。上述管线在持续深耕治疗领域的同时，也正接受全球临床与合作伙伴的双重验证。
长春高新总经理，金赛药业创始人、总经理、首席科学家金磊博士
“产品的价值，最终要靠临床数据说话。”金磊博士表示，自2025年12月与Yarrow Bioscience达成高达13.65亿美元的对外授权交易以来，BD已成为公司营收和全球化布局的重要组成部分。此外，公司新增4项管线获美国FDA批准开展全球临床试验，多条管线具备通向全球注册临床的清晰路径。5大治疗领域、27项NMPA IND批准、首笔全球交易，这组数据正是公司研发战略高效落地的有力证明。“基于已验证靶点，聚焦未满足临床需求的重大疾病，按照国际标准评估管线价值，快速推进临床POC，并通过合作开发、对外授权等形式，将已验证的生物学转化为服务全球患者的首创与同类最佳药物。” 金磊博士提到。2026年临床资产的快速扩容，正让这一路径加速兑现：5项中国2期临床研究稳步推进，关键数据预计于2027年读出，12个创新分子已进入1期研究。
02 聚焦临床价值 差异化管线加速迈向全球开发
本次研发日集中披露了8个项目的临床进展，覆盖抗体、ADC、小分子及多肽等多个技术路径。公司聚焦IL－1通路、GHIGF－1通路、TSHR通路等已验证的核心通路机制，进行矩阵化布局，搭建完整产品梯队而非依赖单点押注；多条管线具备明确的差异化特征及FICBIC潜力。
本次研发日，多款亮点管线备受关注。
眼科领域，美国合作方Yarrow Bioscience首席执行官Rebecca Frey介绍了GenSci098（YB－101）针对格雷夫斯病（GD）及其常见并发症甲状腺眼病（TED）的全球开发计划。她表示：“GenSci098直接阻断TSHR信号，靶向明确，从发病机制上解决问题，有望为全球患者提供新的治疗选择，更具备广阔的市场空间。”她披露，该药治疗GD（伴或不伴TED）的海外Ⅱ期研究已完成首例患者给药，计划于2027年下半年读出数据，并于2028年上半年启动Ⅱb期临床。与此同时，金赛药业同步推进GenSci098国内Ⅰ期临床试验，结果显示该药在TED中展现出初步临床疗效和良好安全性。
Rebecca Frey, Yarrow Bioscience首席执行官
会上，来自北京大学人民医院、四川大学华西医院、复旦大学附属华山医院、北京天坛医院、中国医科大学附属第一医院等合作机构的专家及主要研究者（PI），从临床需求与诊疗实践出发，解读管线临床进展。
痛风不同于高尿酸血症，它是尿酸盐晶体在关节、肾脏等部位持续沉积，并累及心血管等多器官，诱发 IL－1β 介导的全身慢性炎症性疾病。晶体沉积持续激活 NLRP3 炎症小体，反复损伤关节、心血管与肾脏组织，最终导致多器官持续损害。
过去受限于缺乏靶向长效抗炎药物，临床可选策略有限：非发作期往往以降尿酸管理为主，急性发作期则使用短效非靶向抗炎药对症处理。但降尿酸本身并不能直接解决炎症问题；短效非靶向抗炎药（如 NSAID）虽可短期控制炎症症状，却难以解决长期炎症损害，且存在不良反应风险。因此，痛风的治疗核心是靶向长效抗炎，同步配合降尿酸治疗。
IL－1 通路是金赛药业深耕多年的核心炎症靶点。2025 年，金赛药业率先推出中国首款治疗急性痛风性关节炎的长效全人源 IL－1β 单抗金蓓欣®（伏欣奇拜单抗），也是目前全球唯一一针持续靶向抗炎、疗效维持长达 6 个月的 IL－1β 抑制剂。上市后凭借快速起效、长效控炎和心肾安全等优势实现快速放量，前三季度销售同比增长近 300％；目前已有超过 6 万名真实世界患者验证其疗效与安全性，其中涵盖大量合并慢性肾病和心血管疾病的高风险人群。
围绕 IL－1 这一核心分子，金赛药业持续拓展适应症边界：全身型幼年特发性关节炎、子宫内膜异位症等五个适应症已进入临床阶段，分子价值持续释放；此外，靶向 IL－1α 和 IL－1β 的双特异性抗体GenSci161已获批开展中重度化脓性汗腺炎、子宫内膜异位症和非感染性葡萄膜炎临床试验，横跨皮肤、女性健康与眼科多个领域，展现出广阔的泛适应症潜力。
风湿免疫领域，PD－1＋ T细胞清除剂GenSci120在类风湿关节炎Ⅱb期临床试验中显示出明确且积极的疗效趋势，具备成为该疾病领域优效疗法的潜力；BAFF和APRIL双靶点拮抗剂GenSci136采用全球首创（FIC）的B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白设计以增强阻断活性，为重症肌无力等由异常抗体驱动的自身免疫性疾病提供了新的干预思路。
肿瘤与恶病质领域，金赛药业采用支持治疗与靶向管线协同布局的思路，覆盖肿瘤支持治疗、靶向药、ADC、放射性配体等多条技术路线：美适亚作为肿瘤恶病质的一线治疗方案，已纳入医保目录，市场潜力持续释放；FRα双表位ADC GenSci140有望覆盖更广泛的FRα表达谱并应对耐药问题，拓展其在FRα阳性实体瘤中的开发空间；6个月长效亮丙瑞林用于前列腺癌适应症已于2026年10月NDA获批，乳腺癌适应症已申报NDA，公司还持续布局前列腺癌、乳腺癌、消化道肿瘤等实体瘤靶向治疗的多个早期项目。
金赛药业首席商务官刘小军
生长发育领域，金赛药业长期深耕GHIGF－1通路，并向更多疾病领域拓展。一方面，持续迭代临床顺应性更优的生长激素产品，同时布局超长效与口服剂型，月制剂GenSci134用于生长激素缺乏正在推进I期临床，一方面依据对通路的深刻理解支撑向更大的管线版图跃迁，长效IGF－1类似物GenSci155兼具长效缓释优势，并具备向生长障碍、代谢异常及其他GHIGF－1相关疾病等多适应症拓展的潜力。处于临床Ⅰ期的潜在同类最佳SLC6A19抑制剂GenSci144，拟用于治疗苯丙酮尿症（PKU）和慢性肾脏病（CKD）。金赛药业首席商务官刘小军介绍，GenSci144临床前疗效、PKPD与安全性均表现突出，目前已首次在人体获得靶点机制验证，安全性良好。
从已进入真实世界应用的成熟产品，到处于临床概念验证阶段的新分子，再到由国际伙伴推进的全球项目，金赛药业的产品管线已形成清晰梯队。研发价值的衡量标准，也正从“拥有多少候选药物”转向“有多少资产能够跨越临床验证与全球开发的门槛。
03 平台驱动创新 构建可持续产出的研发能力
创新药研发周期长、风险高。要让创新持续发生，不能只依赖单个项目的偶然突破，而需要构建可反复调用、持续升级的技术平台。这正是持续产出创新分子、形成完整管线梯队的土壤。
基于多年研发积累，金赛药业正构建一条”技术平台差异化分子临床概念验证全球价值实现“的完整链路。
超长效多特异性抗体平台：依托AI驱动的VHH文库快速发现抗体组件，再通过抗体工程改造提升成药性、显著延长半衰期，支持3个月以上的皮下给药间隔，为肿瘤、自身免疫等领域持续产出候选分子。
肺靶向吸入式siRNA递送平台：通过雾化吸入与整合素介导的细胞内吞，实现药物肺部定向递送，同时减少给药频率。依托该平台，金赛药业已建立覆盖慢性阻塞性肺疾病、特发性肺纤维化等适应症的管线矩阵。其中，靶向MMP7的GenSci117临床前数据已初步验证其疗效与安全性，计划于2026年11月提交IND申请。
肾脏靶向siRNA递送平台：利用肾脏近端小管上皮细胞表面的巨蛋白受体，实现高效的肾脏靶向递送及更精准、持久的基因沉默，为肾脏疾病提供RNA疗法。
跨血脑屏障递送平台：同时探索转铁蛋白受体与CD98重链两条跨细胞转运路径，实现快速、持久的脑部递送，为神经系统药物跨越血脑屏障提供更灵活的技术选择。
更长效、更精准、多靶点技术平台着力解决”创新源头“问题；上海全球科创总部与长春产业化基地则进一步贯通早期发现、临床验证、注册开发与规模化生产。两者结合，推动平台技术转化为可验证的创新资产，并支持重点项目进入后期临床及全球开发。
04 链接全球伙伴 研发日构建开放创新合作平台
当前，创新药出海正从分子出海走向技术平台合作，并迈入NewCo、Co－Co价值共建的新阶段。与全球伙伴价值共建，正是金赛药业的初衷。正如金磊博士所强调，BD不是”卖青苗“，而是以资产价值最大化为导向，引入全球伙伴共同开发、共担风险、共享收益。
研发日现场，来自BFC、武田、勃林格殷格翰、Goodwin、TCGx及RA Capital的业务拓展、投资组合负责人和管理者，围绕金赛药业的管线与技术资产、全球BD合作模式及中国创新药出海现状与未来展开交流。随着技术授权、管线授权、NewCo等模式加入，中国创新药正经历深刻变化，”全球化、差异化、可持续“将成为中国创新药发展的关键词，推动行业从跟随创新（Me－too、Fast－follow）走向源头创新（First－in－classBest－in－class）。
圆桌对话
对金赛药业而言，全球合作并非”卖出一个项目或一项技术“，而是与全球伙伴共同做大创新药价值、共同推动技术平台迭代。2027年将是金赛药业临床产出厚积薄发的一年：金蓓欣SSc－ILD适应症、GenSci120类风湿关节炎适应症有望进入Ⅲ期临床，GenSci161、GenSci098、GenSci136、GenSci155、GenSci144等新分子将批量进入IbⅡ期，更多项目同步进入全球监管与临床体系。随着管线梯队加速兑现，金赛药业将与全球伙伴一道，以价值最大化为导向，把创新推向全球。
声明：
1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。